جدیدترین روش درمان بیماری‌های قلبی ژنتیکی

محققان کلینیک کلیولند در کارآزمایی‌های فاز ۱، یک درمان تجربی siRNA، دسته‌ای از مولکول‌های RNA نویدبخش کاهش سطوح لیپوپروتئین مرتبط با خطر بالاتر بیماری قلبی زودرس شدند. این درمان می‌تواند به مبارزه با نوعی از بیماری کمک کند که در حال حاضر از طریق تغییر سبک زندگی قابل درمان نیست.

لیپوپروتئین (a) یک پروتئین انتقال دهنده کلسترول است که در کبد ساخته می‌شود و هنگامی که در سطوح بالا در گردش باشد به تجمع پلاک در شریان‌ها کمک می‌کند و خطر ابتلا به بیماری‌های قلبی عروقی، حملات قلبی و سکته را تا حد زیادی افزایش می‌دهد. متاسفانه، سطح این لیپوپروتئین عمدتاً به صورت ژنتیکی تعیین می‌شود. بنابراین بهبود رژیم غذایی و ورزش این خطر را کاهش نمی‌دهد.

در مطالعه جدید، دانشمندان اولین درمانی را گزارش کرده اند که می‌تواند سطح لیپوپروتئین a را تقریباً به طور کامل کاهش دهد. کارآزمایی APOLLO شامل تزریق SLN۳۶۰ به شرکت کنندگان بود، یک مولکول RNA مداخله گر کوچک (siRNA)، که ژن تولید لیپوپروتئین a را خاموش می‌کند. تمام شرکت‌کنندگان حداقل دو برابر سطح طبیعی لیپوپروتئین داشتند.

از ۳۲ شرکت کننده، هشت نفر دارونما دریافت کردند، در حالی که بقیه دوز‌های SLN۳۶۰، ۳۰ میلی گرم، ۱۰۰ میلی گرم، ۳۰۰ میلی گرم یا ۶۰۰ میلی گرم دریافت کردند. بیماران به مدت ۲۴ ساعت پس از تزریق از نزدیک تحت نظر قرار گرفتند، سپس به صورت دوره‌ای در طی پنج ماه بعد معاینه شدند.

شرکت کنندگانی که دارو را دریافت کردند، کاهش شدیدی را در سطح لیپوپروتئین مشاهده کردند.

به نظر می‌رسد بالاترین دوز‌ها سطح کلسترول بد LDL را تا ۲۵ درصد کاهش می‌دهند و تیم تحقیقاتی می‌گوید هیچ عارضه جانبی نامطلوبی ثبت نشده است. با پیگیری‌ها و آزمایش‌های بیشتر، امید است که SLN۳۶۰ یا درمان‌های مشابه RNA بتواند به کاهش خطر بیماری‌های قلبی عروقی در بیماران مستعد کمک کند.