فناوری جدید ژن درمانی برای بازگرداندن بینایی

گروهی از محققان ژاپنی برای اولین بار موفق به ایجاد قابلیت بینایی در تعدادی موش شده‌اند که به طور مادرزادی نابینا بوده‌اند.

برای این کار از یک روش درمانی مبتنی بر تکمیل ژن استفاده شده است که در قالب آن ژن‌هایی که به طور ارثی معیوب بوده‌اند، حذف شده و به جای آن‌ها ژن‌های سالم جایگزین می‌شوند. برای جایگزینی ژن‌های سالم از یک ویروس موجود در غدد بدن موش استفاده شده است.

چالش اصلی برای تکمیل این روش درمانی آن است که ویروس یادشده تنها می‌تواند میزان اندکی از ژن‌های سالم را در درون خود جای دهد و برای درمان کامل و قطعی نابینایی و کوری مادرزادی به تعداد بسیار بیشتری از این ژن‌ها نیاز است.

روش ژن درمانی جدید ترکیبی از روش دستکاری ژنتیکی CRISPR-Cas ۹ و یک روش دیگر درمانی موسوم به میکرو همسانی است. این روش فعلا ده درصد از بینایی موش‌های کور را به آن‌ها بازگردانده و انتظار می‌رود این رقم در آینده باز هم افزایش یابد.