درمان تخريب عصبي کودکان

دانشمندان اسپانيايي موفق شدند سندرم بيماري «سان فيليپو» از نوع «A» را که يک بيماري تخريب کننده عصب اطفال است، معالجه کنند.

اين کشف توسط محققان مرکز بيوتکنولوژي حيوانات و ژن درماني در دانشگاه بارسلونا انجام شده و روي حيوانات با موفقيت جواب داده است و محققان اين مرکز به نتايج مثبت اين کشف در مورد انسانها هم بسيار اميدوار هستند.

اين مداوا که در بدن حيواناتي نظير سگ و موش با موفقيت انجام شد شامل يک جراحي است که در آن محققان ويروس را داخل مايع مغزي - نخاعي بدن حيوان وارد مي کنند.

اين ويروس کاملا بي ضرر است و سلول هاي مغز و نخاع را به طور ژنتيکي تغيير مي دهد تا آنزيم هايي را که بيماري مانع از توليد آن در بدن مي شود، بسازد و آنها را در ساير نقاط بدن از جمله کبد گسترش دهد.

سندرم سان فيليپو از نوع «آ» به «موکوپوليساکاريدوسيس 3آ» نيز معروف است و از جهش هاي ژنتيکي بر اساس آنزيم «سولفاميداسا» شکل مي گيرد و در نابودي برخي از مواد موسوم به «گليکوزآمينوگليکان»، موثر است.

به گفته متخصصان، اگر اين مواد نابود نشوند در سلول ها جمع و به بروز التهاب عصبي و اختلال در فعاليت اعضاي بدن مخصوصا مغز منجر مي شوند.

کودکاني که با اين جهش ژنتيکي متولد مي شوند، بيماري آنها از چهار سالگي تشخيص داده مي شود اما اين بيماري در آنها پيامدهايي همچون تخريب عصبي، عقب افتادگي ذهني ، خشونت، بيش فعالي، اختلال خواب و از دست دادن گفتار به همراه دارد.

اين وضعيت موجب مي شود بيماران در زمان نوجواني به دليل عواقب وخيم بيماري، جان خود را از دست بدهند.

در حال حاضر اين بيماري در بين يک تا 9 نفر در هر 100 هزار نفر بروز مي کند.

به گفته محققان اسپانيايي، درمان ژنتيکي مذکور ، اکنون اجازه مي دهد سلول هايي که دچار بيماري شده اند، بتوانند آنزيم هاي لازم را توليد کنند. اين وضعيت، باعث مي شود انباشتگي گليکوزآمينوگليکان هاي سلول ها رفع شود و به التهاب عصبي و اختلالات در مغز و ساير اعضاي بدن پايان دهد.

آزمايش ها روي حيوانات نشان داد اين درمان اجازه مي دهد رفتار سلولي به حالت عادي خود باز گردد و اميد به زندگي اين افراد طولاني شود.

بر اين اساس، موش هاي بيمار به طور متوسط 14 ماه زنده بودند اما پس از اين درمان همانند يک موش سالم عمر کردند.